Лекот неодамна беше одобрен во САД за третман на деца под 2 години, вклучително и оние кои се уште не покажуваат симптоми.
Болеста на која и се спротивставува лекот се води како водечка генетска причина за смртност на новороденчиња. Болеста често пати доведува до парализа, потешкотии во дишењето и смрт во рок од неколку месеци. Спиналната мускулна атрофија (во САД) се појавува кај едно во 10.000 живо родени бебиња.
Аргументот на директорите на Новартис со кој ја бранат цената е дека еднократната терапија е поевтина од долгорочните третмани кои чинат неколку стотици илјади долари годишно.
Претходната цена на Новартис за терапијата Золгенсма беше 5 милиони долари по пациент, што од независниот Институт ИЦЕР (Institute for Clinical and Economic Review) беше проценето како претерано.
Од Новартис изјавуваат дека до сега над 150 пациенти го добиле третманот Золгенсма.
Се очекува до крајот на годинава Европа и Јапонија да го одобрат лекот.
Очекувањата на Вол стрит аналитичари е дека продажбата на Золгенсма до 2022 ќе достигне 2 милијарди долари.
